Kabuki Syndrome Network in Japan Newsletter 歌舞伎ジャーナル  第10号

 歌舞伎症候群と福祉制度 その1

【1】遺伝子治療:複合免疫不全症の患者への臨床試験中止 米FDA 

 【ワシントン斗ケ沢秀俊】米食品医薬品局(FDA)は14日、「バブルベビー症候群」と呼ばれる先天性の複合免疫不全症の患者に対する遺伝子治療の臨床試験を一時中止すると発表した。フランスの臨床試験で患者2人が白血病の症状を示したためという。

 同症候群の遺伝子治療は、マウスに白血病を起こすレトロウイルスから作ったベクターという遺伝子の運び屋を使用。造血幹細胞に正常な遺伝子を導入し、病気を治療する。米国やフランスで臨床試験が取り組まれているが、昨年10月以降、患者の幼児2人が相次いで白血病の症状を示していることが分かった。

 FDAは1例目の発覚の時点で、フランスと類似した方式の3例の臨床試験を中断。2例目が明らかになった今回、残りの27例の試験を一時中止した。

 同症候群は遺伝子治療のほかに治療法がないため、FDAは効果が著しく、患者・家族の強い要望がある場合には、例外的に続けることもありうるとしている。

 

 

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